论著
小剂量地西他滨治疗较低危骨髓增生异常综合征患者疗效初步观察
中华血液学杂志, 2017,38(4) : 307-312. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.04.009
摘要
目的

评价小剂量地西他滨治疗较低危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的初步疗效及安全性,探讨MDS相关基因突变的临床意义。

方法

纳入浙江省4所医院收治的62例较低危MDS患者,治疗分2组,地西他滨组(地西他滨12 mg·m-2·d-1,连续5 d)和支持治疗组,检测与MDS预后相关的15项基因突变情况。比较两组患者的总体有效率(ORR)和无进展生存(PFS)时间,分析其与基因突变的相关性。

结果

62例患者中,可评估患者51例,其中地西他滨组24例,支持治疗组27例。与支持治疗组相比,地西他滨组的ORR(66.7%对29.6%,χ2=6.996,P=0.008)和中位PFS时间显著改善(未达到对13.7个月,P=0.037)。51例患者中20例(39.2%)检测到基因突变阳性,其中4例患者单纯SF3B1阳性,均在支持治疗组。与基因突变阴性患者相比,16例基因突变阳性(除单纯SF3B1阳性)患者中位PFS时间显著缩短(9.2个月对18.5个月,P=0.008),其中地西他滨组8例患者中6例有效,支持治疗组无一例(0/8)有效。地西他滨治疗期间主要不良反应为3~4级粒细胞减少(45.8%),3~4级感染发生率为33.3%(8/24)。

结论

该研究小系列患者的初步结果表明应用小剂量地西他滨治疗较低危MDS患者可能有效,对于基因突变患者也可获益,且患者耐受,值得临床试验进一步明确其临床意义。

引用本文: 叶丽, 任艳玲, 谢丽丽, 等.  小剂量地西他滨治疗较低危骨髓增生异常综合征患者疗效初步观察 [J]. 中华血液学杂志,2017,38( 4 ): 307-312. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.04.009
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骨髓增生异常综合征(MDS)是一种表观遗传疾病,基因组高度甲基化是MDS的预后不良因素[1,2]。国际预后评分系统(IPSS)将低危和中危-1归为较低危组[3]。欧洲白血病工作组诊治指南[4]和美国NCCN指南[5]均推荐较低危MDS患者可选用甲基转移酶抑制剂治疗。地西他滨20 mg·m-2·d-1连续5 d方案是主要的推荐方案[6]。较低危MDS患者中地西他滨给药剂量的研究相对较少,Garcia-Manero等[7]发现小剂量地西他滨治疗较低危MDS患者有效。我们设计本研究,比较地西他滨12 mg·m-2·d-1连续5 d方案治疗与支持治疗较低危MDS的临床疗效和安全性;同时检测了MDS相关15项基因突变情况,探讨基因突变对患者临床疗效和预后的影响。

 
 
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较低危
低甲基化
骨髓增生异常综合征
地西他滨